医药周报 8.19-8.24
▲8月18日，新华制药发布企业公告，其全资子公司新华制药（高密）有限公司于近日收到国家药品监督管理局核准签发的盐酸西替利嗪片10mg规格的《药品补充申请批件》，该产品通过仿制药质量和疗效一致性评价。新华制药高密公司成为国内首家通过盐酸西替利嗪片（10mg）仿制药一致性评价的企业。
▲8月18日，新基（Celgene）公司宣布，美国FDA批准高度特异性JAK2抑制剂Inrebic（fedratinib）上市，治疗成年骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）患者。同日，艾伯维（AbbVie）公司宣布，FDA批准JAK1选择性抑制剂Rinvoq（upadacitinib）上市，治疗类风湿性关节炎患者。
▲8月19日，南京健友股份发布公告称，于近日收到美国 FDA 签发的左亚叶酸钙 ANDA 批准通知，标志着公司已具备在美国市场销售该药品资格。
▲8月19日消息，Zimmer Biomet Holdings宣布其医疗器械Tether-椎体束缚系统获FDA批准，用于治疗儿童和青少年特发性脊柱侧凸。特发性脊柱侧凸是一种常见的儿童脊柱畸形疾病，患者主要表现为两肩不等高、肩胛一高一低、脊柱偏离中线等。
▲8月20日，Nabriva Therapeutics公司宣布，FDA批准该公司的创新抗生素Xenleta （lefamulin）上市，治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）的成人患者。新闻稿指出，这是近20年来，首款获得FDA批准的具有创新作用机制的抗生素，为治疗CABP提供了新的治疗选择。
▲8月21日，专注于研发罕见病靶向治疗的Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，开发的聚乙二醇化干扰素λ（pegylated interferon-lambda）获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗丁肝病毒感染。
▲8月21日，CDE发布公告，海思科HSK3486乳状注射液的上市申请被拟纳入优先审评，HSK3486是海思科自主研发的首个1.1类新药，用于麻醉镇静，与恒瑞的甲苯磺酸瑞马唑仑、人福的苯磺酸瑞马唑仑属于同类竞品。
▲8月22日，百济神州宣布美国FDA已受理泽布替尼用于治疗先前至少接受过一项治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者的新药上市申请（NDA）并授予优先审评资格，处方药申报者付费法案（PDUFA）日期为2020年2月27日。FDA于今年早些时候授予泽布替尼针对该适应症的突破性疗法认定。
▲8月22日，安斯泰来和辉瑞公司宣布，美国FDA接受了为Xtandi（enzalutamide）递交的补充新药申请（sNDA），治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格。如果获批，这一疗法可能显著改善mHSPC患者治疗的疗效和安全性。FDA预计在今年第四季度作出回复。
▲8月23日，Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。
▲8月23日，FDA批准了正电子发射计算机断层扫描（PET/CT）的放射性显影剂Ga-68 DOTATOC的上市申请，用于诊断神经内分泌肿瘤（neuroendocrine tumors，NETs）。Ga-68 DOTATOC由正电子发射性核素镓-68，偶联生长抑素（somatostatin，SST）类似物DOTATOC构成。
▲近日，罗氏制药宣布，旗下乳腺癌创新靶向药帕捷特®（英文商品名：Perjeta ®，通用名：帕妥珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局批准，联合曲妥珠单抗和化疗，用于HER2阳性的局部晚期、炎性或早期乳腺癌患者（直径>2cm或淋巴结阳性）的新辅助治疗，作为早期乳腺癌整体治疗方案的一部分。
2 政策法规▲8月20日，国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，公布了国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险常规准入部分的药品名单。
▲8月20日，陕西省药品监督管理局印发《陕西省药品零售连锁企业执业药师远程服务中心建设指导意见（试行）》等三个文件，对开展执业药师远程服务中心的硬件设施设备、功能设置、执业药师管理等作出详细规定。意见将于2019年9月16日施行。
▲8月22日，十三届全国人大常委会第十二次会议听取了全国人大宪法和法律委员会关于药品管理法修订草案审议结果的报告。修订草案按照药品功效，明确界定了假药劣药范围。假药包括：所含成份与国家药品标准规定的成份不符的药品，以非药品冒充药品或者以他种药品冒充此种药品，变质的药品，所标明的适应症或者功能主治超出规定范围的药品。劣药包括：成份含量不符合国家药品标准的药品，被污染的药品，未标明或者更改有效期、超过有效期、未注明或者更改产品批号的药品，擅自添加防腐剂和辅料的药品，其他不符合药品标准的药品。
3 科研进展▲8月20日，FibroGen和阿斯利康联合开发的全球首款、中国首发新药罗沙司他（商品名：爱瑞卓®）在中国收获全球第二个适应症，即非透析的慢性肾性贫血。
▲8月21日，阿斯利康宣布，该公司的SGLT2抑制剂达格列净，在名为DAPA-HF的3期临床试验中达到主要复合终点。与安慰剂相比，达格列净为患者心血管死亡或心力衰竭加重风险带来统计显著且具有临床意义的改善。
▲8月22日，绿叶制药集团宣布，其治疗抑郁症的新化合物——盐酸安舒法辛缓释片（LY03005）已在日本提交临床试验申请，即将开展临床。除在日本开发以外，LY03005也已在中国进入III期临床，并在美国进入关键试验阶段，研发进展顺利。
▲8月23日，ViiV Healthcare公司宣布，长效创新HIV双药组合疗法，在一项名为ATLAS-2M的3期临床试验中达到主要终点。这一组合疗法由ViiV公司开发的cabotegravir和杨森（Janssen）公司开发的rilpivirine构成。试验结果表明，每8周注射一次这一双药组合疗法，与每4周注射一次的治疗方案相比，在HIV-1感染成人患者中，达到抑制病毒的非劣效性标准。
▲8月24日，葛兰素史克（GSK）公司宣布，该公司靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物belantamab mafodotin（GSK2857916），在治疗接受过多种前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的关键性2期临床试验（DREAMM-2）中获得积极结果。
▲日前，国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）背靠背在线发表了两篇关于肾性贫血创新药罗沙司他的研究论著，公布了罗沙司他在中国两项Ⅲ期临床试验结果。这是《新英格兰医学杂志》首次发表由中国大陆医生作为第一和通讯作者新药Ⅲ期临床研究论文，也是该杂志首次背靠背发表中国团队的临床研究成果。
▲日前，梯瓦（Teva Pharmaceutical Industries）公司宣布，该公司的Ajovy（fremanezumab）在名为FOCUS的3b期临床试验试验中达到的主要和次要终点。试验结果已在线发布在英国医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）上。该试验主要针对先前已接受两到四种偏头痛预防药物治疗但反应不足的成人偏头疼患者。Fremanezumab在美国和欧洲已被批准用于成人偏头痛的预防性治疗。
▲日前，总部位于英国的生物医药公司Mallinckrodt宣布，其特利加压素（terlipressin）在用于治疗1型肝肾综合征（hepatorenal syndrome type 1，HRS-1）的关键3期试验CONFIRM中，达到了试验的主要终点和全部次要终点。
4 行业动态▲8月20日，根据中国国家药监局药品评审中心（CDE）网站的最新公示，来自默沙东的PD-1抑制剂帕博利珠单抗注射液（Keytruda）拟纳入优先审评。默沙东开发的PD-1抑制剂Keytruda是免疫检查点抑制剂领域的重磅药物。它通过抑制PD-1受体介导的免疫抑制信号，提高人体免疫体统发现和攻击肿瘤细胞的能力。
▲8月22日，中国国家药监局药品评审中心（CDE）网站最新公布，诺华（Novartis）公司2款靶向抗癌药的上市申请拟纳入优先评审名单，分别是曲美替尼片和达拉非尼胶囊。从两药在中国开展的临床试验来看，此次曲美替尼和达拉非尼的上市申请拟纳入优先审评，很有可能意味着两药的联合疗法即将在黑色素瘤这一适应症上在华获批上市。
▲近日，中国科学技术大学生命科学与医学部、中国科学院天然免疫与慢性疾病重点实验室和合肥微尺度物质科学国家研究中心田志刚课题组的一篇关于NK细胞的研究论文发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）杂志上。该研究发现了调控NK细胞成熟、存活增殖已及效应功能的关键分子。
5 药企动态▲8月19日，苏州开拓药业股份有限公司（“开拓药业”）与苏桥生物（苏州）有限公司（“苏桥生物”）在苏州生物医药产业园（BioBAY）共同宣布，双方就ALK-1单克隆抗体药物的开发和生产达成全面战略合作协议。
▲8月19日，生物制药公司Satsuma宣布将进行首次公开募股，拟募资8600万美元。目前该公司已提交了初步招股说明书。Satsuma主要致力于针对偏头痛等疾病开发新疗法，以改善患者治疗效果。
▲8月19日，康缘药业披露半年报，上半年营收为22.63亿元，同比增长22.60%；净利为2.42亿元，同比增长20.44%。报告期内，公司获得2个1类化学创新药临床批件，授权发明专利36件。
▲8月20日，专注利用人工智能研发抗衰老疗法的生命科学公司Juvenescence宣布成功完成了1亿美元的 B轮融资。该公司最近18个月内筹集的资金总额达到1.65亿美元，这表明了投资者对于开发抗衰老药物的兴趣。
▲8月20日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，该公司首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士将在今年12月31日退休，结束她在罗氏和基因泰克十年的职业生涯。礼来（Eli Lilly and Company）公司的前肿瘤学研发高级副总裁Levi Garraway博士将于10月1日起接替她的职位。
▲8月20日Boston Scientific完成对介入医学BTG 的收购。这笔去年11月宣布的42亿美元交易是波士顿科学公司自2006年以270亿美元收购心脏设备制造商Guidant公司以来最大的交易。
▲8月20日，全球领先生物制药公司阿斯利康宣布与多家诊断公司在上海签署了战略合作协议，将发挥各自在治疗和诊断方面的优势，建立开放、可持续发展的肺癌诊疗生态圈，助力“中国精准医疗计划”，提升我国肺癌诊疗水平。
▲8月21日，博济医药发布公告称，公司已与西安新通药物研究有限公司签订了《技术开发(委托)合同》，将对化药1.1类新药“甲磺酸帕拉德福韦片”开展Ⅲ期临床研究技术服务工作，合同总金额为9,583万元。
▲8月21日，专注于开发新机制皮肤病疗法的Cassiopea公司宣布，已为其“first-in-class”局部雄激素受体抑制剂clascoterone 1%霜剂，向FDA递交了新药申请，用于治疗痤疮。
▲8月21日，专注于发现和开发呼吸疾病新疗法的精准医学公司PathBioAnalytics Inc.宣布获得朗煜医药旗下Cavosonstat的授权。前者将利用其专利技术筛选候选药物有效的患者亚群，如果成功，将申报IND以进行临床阶段开发。
▲8月21日，制药公司Orexo宣布与数字医疗公司GAIA达成商业合作，共同开发和商业化阿片类药物使用障碍的新型数字疗法。
▲近日，总部位于英国的生物医药公司Mallinckrodt宣布，其特利加压素（terlipressin）在用于治疗1型肝肾综合征（hepatorenal syndrome type 1，HRS-1）的关键3期试验CONFIRM中，达到了试验的主要终点和全部次要终点。
▲近日，Pharming公司宣布与诺华（Novartis）公司达成一项合作协议，根据协议，Pharming公司将获得开发与商品化CDZ173的独家许可。这是诺华公司开发的一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶（PI3Kδ）抑制剂，可用于治疗磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（“APDS”）。
第四届中国医药知识产权峰会2019(China Pharma IP Summit)将于今年10月23-25号在上海虹桥绿地铂瑞酒店召开，活动将汇集或内外500多位医药知识产权代表，共同探讨或内外医药知识产权保护、专利运营、司法审判、行政保护、专利法修改、专利链接及专利期补偿制度、药品监管注册等行业热点问题，大会三天整，涵盖中国、美国、欧洲、日印韩、新兴市场及中医药知识产权保护及走出去国际化问题。
此次活动由上海益鹏商务咨询有限公司（Shanghai YIP Events）主办，中国药学会医药知识产权专业委员会支持。作为专注在医药知识产权领域的国际性峰会，在过去三年中我们已经成功举办了三次，探讨了国内外关注的诸多热点话题，累计共有1000多位来自政府机构、行业协会、国内外医药企业知识产权管理人员、律师事务所、专利代理机构等行业人士的参与，并获得了参会嘉宾积极的反馈。伴随着中国专利法第四次修改及国内外知识产权政策变化和全球医药创新下的机遇与挑战，希望此次活动能够为国内外医药知识产权人搭建一个高质量、高参与度、高时效性的学习、交流、合作的平台。大会网站：www.pharmaip.cn
