医药周报 8.11-8.17
1.审批上市
▲8月11号，礼来中国宣布，旗下知名男性健康产品希爱力®（他达拉非片）治疗勃起功能障碍合并良性前列腺增生的症状和体征新适应症在我国正式获批上市。
▲8月12日，振东制药公告，下属子公司振东先导7月5号向美国FDA递交了ZD03新药的IND申请并获得受理。近日，振东先导收到美国FDA的通知，ZD03新药获得临床批准。该新药为公司及其下属子公司振东先导自主研发的、源于天然产物的全新化学结构类型的小分子药物，主要用于多发性硬化症的治疗。
▲8月13日，再生元宣布Eylea（阿柏西普）2mg单剂量预充式注射器获得美国FDA批准，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后黄斑水肿、糖尿病性黄斑水肿以及糖尿病性视网膜病变4种视网膜疾病。
▲8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，德国默克（Merck KGaA）在研抗肿瘤新药（代号：M7824）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的临床试验获得默示许可。
▲8月13日，赛隆药业公告称其全资子公司湖南赛隆药业有限公司于近日获得NMPA核准签发的注射用帕瑞昔布钠《药品注册批件》。
▲8月13日，中国国家药监局药品审评中心临床默示许可栏目更新，和记黄埔医药旗下的新型小分子IDH1/2抑制剂HMPL-306片获临床默示许可，适应症为伴有易感异柠檬酸脱氢酶-1/2（IDH1/2）突变的血液肿瘤和实体肿瘤。
▲8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，赛诺菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可，适应症为：用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
▲8月14日，天坛生物发布公告称，控股子公司成都蓉生药业有限责任公司 “静注人免疫球蛋白（pH4、10%）（层析法）近日通过药审中心技术和综合审评，获得国家药监局签发的《临床试验通知书》。
▲8月15日，美国FDA宣布，批准由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的pretomanid上市，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。这是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。
▲8月15日，FDA宣布批准罗氏Rozlytrek（entrectinib，恩曲替尼）上市，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者。同时，FDA还批准Rozlytrek用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌。
▲8月16日，美国FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。Wakix在早晨醒来后口服给药，每日一次。Wakix是首个也是唯一一个获得FDA批准同时未在美国被列为管制药物的发作性睡病新药。
2.政策法规
▲8月12日，湖北省鄂州市人民政府发布《关于改革完善全科医生培养与使用激励机制实施方案》，提出村医只要符合相关条件，就可申请多点执业。
▲8月12日，黑龙江省卫健委、黑龙江省中医药管理局发布《关于做好全省重点监控合理用药管理工作的通知》。《通知》要求，黑龙江省各市级卫生健康部门应结合相关要求，根据已制定的市级《辅助用药目录和重点监控药品目录》进行调整，出台新的《重点监控药品目录》。
▲8月12日，国家医保局发布《国家医疗保障局对十三届全国人大二次会议第6395号建议的答复》称：下一步，国家卫生健康委将配合相关管理部门建立耗材一致性评价机构。这意味耗材一致性评价要来了。
▲8月13日，国家卫健委办公厅联合国家中医药局办公室下发《关于印发城市医疗联合体建设试点城市名单的通知》。文件显示，在各地推荐的基础上，结合医疗资源需求与布局等因素，共确定了118个城市医联体建设试点城市。
▲8月13日，上海市卫健委发布《上海市互联网医院管理办法》，这一管理办法将于9月1日起施行。文件明确将“互联网医院”定义为“包括作为实体医疗机构第二名称的互联网医院，以及依托实体医疗机构独立设置的互联网医院”。
▲8月14日，业内流出一份陕西医保局印发的《关于征求对组织集中带量采购拟定高值医用耗材品种意见》的文件。文件指出，为充分发挥联盟的规模和技术优势，推动跨区域联合带量采购，进一步降高值医用耗材价格，拟启动省际招采联盟高值医用耗材集中带量采购工作。
▲近日，海南省市场监管局印发了《海南省食品药品安全有奖举报实施办法（征求意见稿）》。明确食药违法被举报，奖励最高可达50万元。而且，被举报者被追究刑事责任的，还要翻倍奖励，判处死刑的直接给予七倍奖励。
3.科研进展
▲8月12日，基石药业宣布，BLU-667于I期注册性试验中完成首例中国患者给药。BLU-667由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。此次试验是正在进行的全球I期ARROW研究的一部分，旨在评估BLU-667在RET变异的晚期非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌或其他晚期实体瘤患者中的总体缓解率、缓解持续时间、药代动力学、药效学和安全性。
▲8月12日，再生元宣布，评估四种治疗埃博拉病毒感染药物的随机对照试验PALM将提前终止，原因是其REGN-EB3疗法在预防埃博拉死亡方面优于ZMapp。
▲8月13日，拓臻生物（Terns Pharmaceuticals）公布其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）适应症的候选药物，氨基脲敏感胺氧化酶（SSAO）抑制剂TERN-201的一期临床试验中期结果。TERN-201的首次人体临床研究中期数据表明，单次口服TERN-201耐受良好，没有显著的安全性发现或不良事件导致停药。
▲8月14日，Deciphera公司宣布ripretinib的关键性3期临床试验INVICTUS的积极顶线数据，ripretinib是一种KIT和PDGFRα抑制剂，用于治疗四线及四线以上的胃肠道间质瘤（GIST）患者。Deciphera公司预计在2020年第一季度向美国FDA递交ripretinib的新药申请（NDA）。
▲8月14日，Regeneron 宣布evinacumab治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的III期ELIPSE HoFH研究取得积极结果。HoFH是一种严重的罕见遗传病，患者通常伴有较高的坏胆固醇（低密度胆固醇，LDL-c）水平，伴发早期动脉粥样硬化性疾病，甚至在十几岁时候就会发生心血管事件。美国大约有1300例HoFH患者。
▲8月15日，阿斯利康公布了两项重要研发进展。首先，该公司与默沙东联合开发的重磅PARP抑制剂Lynparza与beviacizumab联用，作为一线维持疗法，在治疗晚期卵巢癌患者的3期临床试验中达到主要终点。同时，阿斯利康宣布布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence获得FDA授予的突破性疗法认定，作为单药疗法治疗慢性淋巴性白血病成年患者。
▲8月15日，再生元公司宣布，靶向创新靶点血管生成素样蛋白3的evinacumab，在关键性3期临床试验获得积极结果。试验数据表明，与已有降脂疗法相比，evinacumab可使纯合家族性高胆固醇血症患者的LDL胆固醇水平降低49%，且具有良好的耐受性。
▲近日，阿斯利康公布靶向抗癌药Tagrisso（中文商品名：泰瑞沙，通用名：osimertinib，奥西替尼）肺癌III期研究FLAURA的积极总生存期结果。基于该结果，Tagrisso是唯一一种在一线治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌方面显示出统计学上显著总体生存获益的药物。此外，Tagrisso也增加了中枢神经系统转移患者的疾病无进展生存时间。
▲近日，徐诺药业的艾贝司他（Abexinostat）正式开展Ⅱ、Ⅲ期临床，用于淋巴瘤、肾细胞癌的治疗。
4.行业动态
▲8月12日，美国FDA宣布将费森尤斯卡比美国输液设备和软件的召回定性为一级召回，这是最严重的召回类型。
▲8月13日，国家药品监督管理局举办党史、新中国史专题讲座，邀请中央党校中共党史教研部王毅教授做辅导报告。随后，局党组理论中心组进行专题集中研讨交流。局党组书记、局“不忘初心、牢记使命”主题教育领导小组组长李利主持理论中心组学习并讲话。
▲8月15日，国家药品监督管理局召开廉政警示教育大会。局党组书记、局“不忘初心、牢记使命”主题教育领导小组组长李利出席会议并讲话。会议邀请中央纪委国家监委驻市场监管总局纪检监察组副组长秦久刚作专题报告。
5.药企动态
▲8月12日，诺华在我国提交了CTL019 的临床试验申请，已获得CDE受理。CTL019是诺华旗下的突破性CAR-T新药，也是全球首款获批的CAR-T疗法。
▲8月12日，主打信使RNA（mRNA）疗法的新锐公司斯微生物完成近亿元的A轮融资。据悉，本轮融资将用于斯微生物mRNA药物GMP生产中心建设，开展在三家医院的临床试验及个性化肿瘤疫苗项目IND申报工作，以及推进斯微生物后续管线的前期研究。
▲8月12日，总部位于西雅图的针对中年及更年期女性的数字健康公司Genneve已经完成了由BlueRun Ventures领导的400万美元种子轮融资。据GeekWire first报道，最新一轮融资将使这家初创公司的估值达到530万美元。
▲8月12日，哈药股份、人民同泰发布公告，公司控股股东哈药集团通过增资扩股方式引入重庆哈珀、黑马祺航为新增投资者。本次增资完成后，哈药集团及两家上市公司控制权将发生重大变化，两家上市公司实际控制人将由哈尔滨市国资委变更为无实际控制人。
▲8月13日，致力于开发针对肿瘤微环境创新抗癌疗法的鼎航医药（Oncologie）公司宣布与默沙东（MSD）达成一项临床试验合作协议，评估其在研抗磷脂酰丝氨酸（PS）抗体bavituximab与默沙东的抗PD-1疗法Keytruda构成的组合疗法，治疗晚期胃癌或食管胃结合部癌患者的疗效。
▲8月13日，中国国家药监局药品审评中心最新公示，德国默克在研抗肿瘤新药治疗非小细胞肺癌的临床试验获得默示许可。今年2月，葛兰素史克曾与德国默克达成该药的全球合作协议，后者可能获得总计37亿欧元的付款。
▲8月13日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司和德克萨斯大学MD安德森癌症中心（UT MD Anderson Cancer Center）宣布达成一项新的多年合作，双方将共同开发多种创新抗癌疗法，其中包括治疗胃肠癌和肺癌的KRAS抑制剂。
▲8月13日，医疗设备公司CardioMech完成500万美元融资，投资方为MedTech。本轮融资完成后，CardioMech将加速发展其心脏治疗技术。
▲8月13日，贵州百灵发布公告，公司控股子公司和仁堂药业此前因违反《药品生产质量管理规范》规定，贵州省药监局依法收回其药品GMP证书。根据贵州省药监局8月13日发布的公告，经现场检查，和仁堂药业现已符合药品GMP要求，贵州省药监局依法发回和仁堂药业药品GMP证书。
▲8月13日，启愈生物宣布完成数千万元A轮融资，由君度投资和沃生资本共同投资。此轮融资资金将主要用于主要项目的临床前开发。生命资本担任独家财务顾问协助本轮融资。
▲8月13日，前沿生物药业（南京）股份有限公司科创板申请获得受理，该公司拟在科创板融资20.01亿元，瑞银证券为主承销商，中信证券为联席承销商。
▲8月14日，拥有全球领先基因治疗平台的AskBio公司宣布并购致力于开发合成基因启动子的Synpromics公司，双方的合作旨在实现更精准的细胞靶向和基因表达，进一步改良基因疗法。
▲8月14日，福建广生堂药业股份有限公司发布“关于乙肝治疗全球创新药 GST-HG141 临床试验申请获得国家药监局受理取得里程碑进展的公告”，宣布公司在研乙肝治疗全球创新药 GST-HG141 临床试验申请已经获得国家药监局受理。
▲8月14日，生物制药公司Pharming Group宣布与诺华达成协议，共同开发和商业化免疫缺陷类疾病治疗药物CDZ173。本次合作完成后，Pharming将获得该药物的独占许可证，享有其唯一经销权。
▲8月15日，健康初创公司Doxper已通过A轮融资筹集了400万美元。Doxper在一份声明中表示，除了投资于技术、研发之外，还将把资金用于扩张中国市场。
▲8月15日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办了扬子江药业集团首个化学1类新药注射用磷酸左奥硝唑酯二钠的上市申请，受理号为CXHS1900022，该新药适应症为妇科盆腔炎症性疾病。
▲8月15日，石药集团宣布，公司附属公司AlaMab Therapeutics已向澳大利亚相关伦理委员会提交在研新药Connexin43(Cx43)人源化单克隆抗体（研发代码ALMB-0166）首次进入人体临床试验申请。
▲8月16日，专注于开发严重罕见病新药的生物医药公司Ultragenyx Pharmacetical和GeneTx公司联合宣布，将合作开发GTX-102，一种用于治疗安格曼综合征（Angelman syndrome）的反义寡核苷酸（ASO）疗法。
