8月24日，葛兰素史克（GSK）公司宣布，该公司靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物belantamab mafodotin（GSK2857916），在治疗接受过多种前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的关键性2期临床试验（DREAMM-2）中获得积极结果。这一试验的数据将支持GSK在今年年底之前递交新药申请，有望明年为这些治疗选择非常有限的MM患者造福。

多发性骨髓瘤在美国是第二常见的血癌。它是由于骨髓中的浆细胞癌变而造成的。浆细胞的异常增生会影响正常血细胞的生成，导致骨骼、免疫系统和肾脏受到损伤。虽然有多种疗法可以有效治疗多发性骨髓瘤，但是通常肿瘤细胞会对已有疗法产生抗性并且复发。因此，开发创新疗法至关重要。

Belantamab mafodotin是一款抗体偶联药物，也是GSK公司的重点研发项目之一。它将人源化抗BCMA抗体与细胞毒性剂连接在一起。通过靶向BCMA将细胞毒性剂特异性送入MM细胞中起到杀伤癌细胞的作用。BCMA是近年来非常热门的靶点之一，它是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。这一蛋白的重要特点是它在所有MM细胞上高度表达，而且它不在其它正常组织中表达（除了浆细胞）。因此，这一靶点成为多家医药公司和研究机构开发治疗R/R MM患者的热门靶点。

▲靶向BCMA的临床期在研疗法（数据来源：参考资料[2]，药明康德制图） 

关键性研究DREAMM-2是一项随机，开放标签的试验，共有196例R/R MM患者参与其中。该试验达到了它的主要临床终点，belantamab mafodotin更够为患者的总缓解率（ORR）带来具有临床意义的显著改善。此前的DREAMM-1试验数据分析表明belantamab mafodotin能够达到60%的ORR，完全缓解率达到15%，无进展生存期（PFS）达到12个月。DREAMM-1和DREAMM-2在安全性和耐受性方面表现基本一致，相关数据会在即将召开的科研会议上公布。

图片来源：参考资料[3]

 

“我们对DREAMM-2研究的结果感到非常满意，这些数据对已经穷尽其他治疗方法的MM患者来说具有重大的意义，”GSK首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士表示：“我们将在今年内递交belantamab mafodotin的新药申请，并加速现有的多项治疗不同MM患者的临床试验，希望可以帮助到更多的患者。”

参考资料：

[1] GSK announces positive headline results from the pivotal DREAMM-2 study for multiple myeloma, Retrieved August 23, 2019, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-announces-positive-headline-results-from-the-pivotal-dreamm-2-study-for-multiple-myeloma/

[2] The BCMA frenzy: Tracking the 37 drugs around the world racing to overtake bluebird bio and Celgene. Retrieved August 23, 2019, from https://endpts.com/the-rd-volcano-tracking-the-37-bcma-targeted-drugs-around-the-world-racing-to-overtake-bluebird-bio-and-celgene/

[3] GSK Q2 2019 Results. Retrieved August 23, 2019, from https://www.gsk.com/media/5668/q2-2019-results-slides.pdf

文章来源：药明康德

原文链接：https://med.sina.com/article_detail_100_2_70624.html

第四届中国医药知识产权峰会2019(China Pharma IP Summit)将于今年10月23-25号在上海虹桥绿地铂瑞酒店召开，活动将汇集或内外500多位医药知识产权代表，共同探讨或内外医药知识产权保护、专利运营、司法审判、行政保护、专利法修改、专利链接及专利期补偿制度、药品监管注册等行业热点问题，大会三天整，涵盖中国、美国、欧洲、日印韩、新兴市场及中医药知识产权保护及走出去国际化问题。 
此次活动由上海益鹏商务咨询有限公司（Shanghai YIP Events）主办，中国药学会医药知识产权专业委员会支持。作为专注在医药知识产权领域的国际性峰会，在过去三年中我们已经成功举办了三次，探讨了国内外关注的诸多热点话题，累计共有1000多位来自政府机构、行业协会、国内外医药企业知识产权管理人员、律师事务所、专利代理机构等行业人士的参与，并获得了参会嘉宾积极的反馈。伴随着中国专利法第四次修改及国内外知识产权政策变化和全球医药创新下的机遇与挑战，希望此次活动能够为国内外医药知识产权人搭建一个高质量、高参与度、高时效性的学习、交流、合作的平台。大会网站：www.pharmaip.cn