中国专家分享AI与医学决策数据：药物经济学盛会ISPOR五大看点
中国专家分享AI与医学决策数据：药物经济学盛会ISPOR五大看点
300多年前，欧洲探险家在密西西比河河口与庞恰特雷恩湖的低洼沼泽中，建立了美国路易斯安那州最大的城市——新奥尔良。新奥尔良的城市历史远超美国，原住民、法国与西班牙殖民者后裔互相融合，形成了同美国传统大城市画风大相径庭的卡津（Cajuns）和克里奥尔人（Creole）文化。小龙虾、碳烤生蚝、鳄鱼肉，还有法语、巫毒、飓风都是这个古老与现代交融南方城市的特点。
5月18日上午（北京时间5月18日夜间），第24届国际药物经济学与结果研究学会国际年会（ISPOR）在美国新奥尔良召开。这是近年来ISPOR年会首次离开美国东海岸，移址新奥尔良这个南方非典型美国城市。也许在南方温热湿润的气候影响下，与会者关于药品定价与支付策略的讨论会更加热烈。
看点一：创新型技术是否要以创新性思维为前提
本次大会主题发言的演讲者是奇点大学创始人Daniel Kraft博士。作为医学科学家、发明家、创业者、颠覆性创新的代表，Kraft博士的研究聚焦在医疗器械、干细胞与再生医学、数字化医疗、基因剪辑与免疫疗法，他不仅拥有众多医学专利，同时也是美国加州大学旧金山分校的造血干细胞移植的临床医生。其在首场全体报告中，将作题为“医疗领域被颠覆的黎明：创新型技术是否需要创新性思维作为前提条件”的演讲，强调医学领域的颠覆性创新与展望未来的医学科技。来自学术界、病人代表、支付方和医疗药品器械制造商的专家将会讨论最近出现的各种突破性的医学创新和治愈性疗法，从不同视角看待创新型医学进展对医疗系统的影响。
看点二：找寻创新疗法经济可负担与定价平衡点
近几年横空出世的各种颠覆传统的治疗方法毫无疑问地改善了众多疾病的预后。原先被认为难以克服的丙型病毒性肝炎，如今在经过正规治疗后几乎全部的患者能够彻底根治；以肺癌为代表的一大批癌症能够在免疫疗法与化疗联合治疗后获得长期缓解，甚至临床治愈；基因编辑被越来越多地应用于造血系统疾病和先天遗传性疾病，许多疗法已经初现曙光。与此同时，药品价格也在飞涨。一项芝加哥大学的研究表明，2015-2017年平均住院费用增长幅度超过18%，创新型药品的广泛使用无疑在其中起到了推波助澜的作用。
在全球范围内，药企因为高企的药品价格而遭受越来越多的指责，但片面指责逐利性的跨国制药集团是无济于事的。全球的卫生系统面临着调和短期财务毒性和长期健康收益的矛盾，新型药品支付模式和卫生筹资策略得到了重视。各种风险共担合同、按疗效付费和量价协议在实际操作中体现出了一定的可行性。但是控费的副作用也变得明显：病人可能需要等到疾病进展或者常规治疗手段失效后才能够尝试创新疗法，低收入病人和缺乏保险覆盖者无法享受医疗进步的成果。从长远看，医药产业的持续创新能力可能会因为盈利前景变得暗淡而受到抑制。
来自加拿大卫生政策与伦理学专家、麻省理工学院精准医学与医疗费用报销专家、药企高层等将会从美国联邦政府与地方各级政府对医疗的财政支持、医疗机构和医药集团的营利性以及保险公司的角度探讨颠覆性医疗创新对定价带来的挑战。
看点三：中国专家分享人工智能与医学决策最新数据
与往届一样，ISPOR会上也有大量来自中国或者针对中国市场的研究成果。人工智能与医学决策方面，四川大学和北京大学的研究者使用2010-2016年宁波鄞州区超过20万病人的地区性医疗保险数据，通过决策树准确评估他汀类降血脂药物不良事件的发生率。另一项研究由来自广东和香港地区的明伟杰博士等研究者带来。他们在中国南方地区超过3000个产科临床数据的基础上，应用了五种不同的人工智能算法，结果发现与单纯空腹血糖相比，先进的算法能够更好地筛查出罹患妊娠糖尿病的孕妇。这些研究成果对推进人群健康水平提升的卫生项目有相当大的现实意义，特别在中低收入国家的农村与偏远地区有很大的发展空间。
在医学数据方面，21日下午将有一场关于中国大数据基础建设与真实世界证据领域的全新研究结果解读。众所周知，卫健委去年公开了旨在对健康医疗大数据行业和“互联网+医疗”领域发展进行引导的政策性文件，为医疗数据的标准管理、隐私保护安全和实际应用进行了规范。尽管存在大量不确定性，医疗健康大数据成为中国国家基础战略资源的前景令人遐想。研究者使用了文献检索、专家访谈等多种定性研究，对三大“国家队”健康医疗大数据集团、多中心医疗病历整合、患者隐私与知情同意以及结构化医疗数据的获得与优化进行了深入的研究和分析。报告涉及真实世界证据在中国的第一手调研结果，每一个关心国内医疗信息领域发展的人士应该能够从中获得不少有助于其制定商业决策的信息。
看点四：精准评估抗肿瘤药物性价比
肿瘤免疫疗法是当下热点，肿瘤创新疗法的定价与报销策略也是卫生经济学的研究热点。涉及肿瘤的特殊性，大多数临床试验样本偏少，且出于快速审批的目的，最近获批的大多药物凭借无进展生存期、肿瘤生物标记物等替代终点而不是总体生存率的改善获得上市的许可。因此，在大量药物竞争趋向白热化的今天，药企与保险机构面临着同样的问题：支付方需要筛选出性价比最高的产品，生产商需要在产品效果劣于其他竞争者的时候，调整价格改善性价比。
因此，肿瘤药物的药品经济学涉及在临床实证数据不足的前提下模拟远期健康获益。在肿瘤治疗效果模拟的领域，来自英美两国的专家将利用不成熟的临床研究数据整合定性和定量的观察回顾研究数据预测早期肿瘤患者的长期治疗表现。特别值得一提的是，他们在模型预测中应用了严谨的统计学方法并结合病人个体层面的病理学完全反应率（pathologic complete response， pCR）来模拟个体的异质性，进一步提高预测的精度。
与之类似的还有美国华盛顿大学知名经济学家Anirban Basu教授进行的一项结合无进展生存期与临床治愈率在弥漫大B淋巴瘤病人中的研究。他提出混合治愈模型或可弥补肿瘤治疗领域临床试验数据不足的现状，减少长期治疗效果评估方面的不确定性，打消支付者的顾虑，也便于更好地评估不同药物在相似适应症中的表现。
看点五：多国专家激辨亮出罕见病用药态度
罕见病在国内正在受到越来越多的重视，在罕见病研究和市场开发走在前列的美国，罕见病在优惠政策和税收减免的加持下已经成为大型药企不可忽视的重要细分市场。罕见病由于市场相对较少，患者未满足需求巨大，且药品开发成本风险巨大，市场壁垒比“Me-too”仿制药更高，因此更具备赢者通吃的潜质。
罕见病专场从患者生存质量、医疗保险覆盖和成本效益比等角度分析罕见病领域。ISPOR前任主席Louis Garrison教授也将站在ISPOR关于罕见病机制评估框架的立场讨论罕见病的严重程度、治疗方法的匮乏程度、治疗风险获益比，以及更加哲学化的角度——希望的价值。与会专家将以血友病、难治性血液肿瘤和遗传性视网膜病变三个罕见疾病，探讨英国、美国和德国对罕见病药物的态度。这些有价值的观点碰撞相信会对罕见病药物经济学和卫生政策领域的研究者具有很强的启示。
