近日，FDA批准了Soliris(Eculizumab)静脉注射剂用于治疗抗水通道-4蛋白(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成年患者。NMOSD是中枢神经系统的一种自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。

      “Soliris是FDA批准的第一种治疗视神经脊髓炎谱系障碍的药物。这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病。”FDA药物评估和研究中心神经学产品部主任Billy Dunn医学博士说。“这一批准改变了NMOSD患者的治疗格局。此项批准是我们与制药公司为加快开发NMOSD安全有效的治疗而开展的大量工作的成果，我们仍致力于其他罕见疾病的开发。”

      NMOSD可能与一种叫做水通道-4的蛋白(AQP4)有关。抗AQP4抗体似乎激活了免疫系统的其他成分，带来炎症和中枢神经系统损伤。

Soliris治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实。这些患者具有抗AQP4阳性抗体，随机被分为Soliris治疗组和安慰剂组。研究表明，在48周的试验过程中，与安慰剂治疗相比，Soliris可使NMOSD复发率减少94%。Soliris还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。

      Soliris只能通过风险评估和缓解策略(REMS)计划获得。处方医生必须参加REMS计划，并就脑膜炎球菌感染的风险向患者提供建议，同时确保患者接种脑膜炎球菌疫苗。在NMOSD临床试验中，患者报告的最常见不良反应为：上呼吸道感染、普通感冒(鼻咽炎)、腹泻、背痛、头晕、流感、关节痛(关节痛)、咽喉痛(咽炎)和挫伤。

      NMOSD获得了孤儿药物的称号，FDA授予其优先审查称号。这为协助和鼓励开发罕见疾病药物提供了激励。

文章来源：新浪医药新闻

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