近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布与默沙东（MSD）公司达成研发合作协议。Skyhawk公司将使用其SkySTAR技术平台帮助默沙东公司开发靶向RNA剪接的创新性小分子，作为治疗某些神经疾病和癌症的潜在新方法。迄今为止，Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健（Biogen）、武田（Takeda）、新基（Celgene）和默沙东等多家大型药企，显示出业界对该公司靶向RNA剪接的小分子药物开发平台的关注。 

RNA剪接错误可能造成mRNA的表达水平缺失，由此导致包括神经母细胞瘤、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）、帕金森病（PD）、额颞叶痴呆症（FTD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等一系列神经系统疾病。Skyhawk的SkySTAR技术平台是发现靶向RNA创新小分子药物的平台，可用于发现小分子化合物，通过与RNA前体结合，在细胞核中纠正RNA的剪接错误，恢复mRNA的表达水平。

根据协议，Skyhawk公司将负责使用SkySTAR技术平台发现针对神经退行性疾病和癌症多个计划目标的候选药物。默沙东公司将获得其独家全球性研发和推广权益，并且负责在研疗法的临床开发和推广。Skyhawk将获得前期付款、基于未来里程碑的后续付款以及产品销售额的分成。

值得一提的是，Skyhawk公司同日还宣布扩大与渤健公司的合作协议。根据协议，渤健公司将获得其原始合作研究阶段之外的其他独家全球性研发权益，候选药物可用于治疗多发性硬化症（MS）、SMA及其他神经疾病。

“默沙东公司一直致力于挑战性疾病的研究，并为患者开发新的治疗方案”，Skyhawk公司的联合创始人兼首席执行官Bill Haney博士说，“我们期待利用SkySTAR技术平台为默沙东公司筛选和推进新型候选药物的研发，解决患者的未竟需求。”

默沙东研究实验室发现和转化医学部的高级副总裁Dean Y. Li博士同样表示，RNA剪接修饰技术完成了以往被认为不可能实现的目标，他们也期待与Skyhawk公司一起探索这种新作用模式的潜力。

文章来源：药明康德

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