2019年7月3日，诺华重磅多发性硬化症药物Gilenya (芬戈莫德) 已经完成技术审评，正式在NMPA启动行政审批。技术审评2个多月便火速完成，受益于国家药品监督管理局对罕见病药物审评审批政策的改革，罕见病治疗药物和临床急需境外新药中国上市进程大大提速。

截至目前，中国仅有两款多发性硬化症药物获批上市，分别为干扰素β1b、倍泰龙、以及2018年刚刚获批上市的特立氟胺。芬戈莫德中国获批仍具有特别的意义，药物将会成为国内第2款获批上市的口服多发性硬化症治疗药物，芬戈莫德的获批将会给中国多发性硬化症患者提供更多的治疗选择。

值得一提的是，诺华另一款同类作用机制的多发性硬化症药物Mayzent (siponimod，西尼莫德) 中国同样处于上市审评阶段，药物预计2019年获批上市！读者可以关注受理号JXHS1900029的审评进展！

一、芬戈莫德：重磅多发性硬化症治疗药物

多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，疾病列入第一批罕见病药物目录。芬戈莫德是一款S1PR调节剂，first-in-class，2010年09月率先美国获批用于复发缓解型（RRMS）多发性硬化症患者。RRMS是多发性硬化症的最主要的临床分型，占比85%！

“芬戈莫德给RRMS带来显著临床获益”

1、芬戈莫德 vs 安慰剂显著改善患者症状

NCT00289978是支持芬戈莫德上市的注册临床试验之一，即Full Prescribing Information中所提到的 study 1，数据显示，芬戈莫德 vs 安慰剂，年化复发比例为0.18 vs 0.40，p < 0.001芬戈莫德能够显著改善多发性硬化症患者临床症状，降低成年患者复发风险。

study 1关键临床数据

 

2、芬戈莫德 vs 干扰素β-1a

study 2 (NCT00340834)和 study 4 (NCT01892722) 是另外2项关键临床试验，study 2 和 4分别证实，芬戈莫德 vs INF beta-1a能够分别给RRMS成人和青少年患者带来显著的临床获益，相比干扰素β-1a，芬戈莫德进一步显著降低患者复发风险，减缓患者疾病进程。具有更好的依从性和临床获益！

成人患者临床数据：

 

青少年患者临床数据：

 

芬戈莫德上市后成长为一款重磅炸弹

芬戈莫德，商品名Gilenya，诺华Gilenya上市后的表现可圈可点，2018年销售额达到33.41亿美元，成为一款销售额仅次于Tecfidera的重磅炸弹，但是近年Gilenya的销售天花板逐步显现，药物市场销售额在迅速趋缓。多发性硬化症市场，罗氏Ocrevus由于其更优的临床收益和依从性，正在急速成长！

诺华2019年刚刚获批上市的同类作用机制药物siponimod可谓是Gilenya的继承者，诺华希望siponimod能够接力Gilenya，再续传奇，进一步稳固诺华在多发性硬化症市场的地位。

二．芬戈莫德中国上市的重要意义

根据《多发性硬化患者生存报告（2018）》所提及的，中国多发性硬化症的治疗现状非常差，多发性硬化症尚无有效的根治疗法，临床上仍旧以疾病修正治疗(Disease-modifying treatments ,DMT)为主。但是，截至目前，中国国内可用的多发性硬化症药物仍旧非常缺乏，负担重且药物可及性极差是一个突出问题。

很明显，口服药物芬戈莫德以及2019年西尼莫德中国获批将会进一步增加多发性硬化症患者用药选择，提高药物可及性。

但是，这仍旧不够，国家应该从多发方面进一步改善多发性硬化症患者的诊疗环境：

1. 提高疾病诊断和知晓率，这一点目前国内仍旧十分落后
2. 加快更多多发性硬化症创新药物的国内上市进程，如罗氏Ocrevus
3. 改善患者支付能力，降低患者的医疗负担，不仅有药可用，而且药物真正可及！

三．临床优效、依从性好的药物将成为未来主流

截至目前，算上2019年刚获批上市的Mayzent (siponimod，西尼莫德)，以及即将获批上市的diroximel fumarate 和 ozanimod，全球总计有16款多发性硬化症药物可用。

多发性硬化症主要药物市场销售额(亿美元)

备注：Zinbryta已退市

全球销售数据看，多发性硬化症药物中：

干扰素类产品，如Avonex，Rebif等，正在被依从性更好，临床疗效更优的口服药物和单抗药物代替，干扰素类产品市场份额近年也在持续下跌；

罗氏Ocrevus（奥瑞珠单抗）是一款里程碑式药物，开启了一个新的多发性硬化症治疗新时代，依从性和患者临床收益大幅增加，市场份额也在急速扩大。

事实上，中国跟全球多发性硬化症诊疗水平差距很大，由于国内审评审批政策改革，罕见病用药和临床急需用药的国内可及性将会明显改善。

文章来源：新浪医药新闻

原文链接：https://med.sina.com/article_detail_103_2_68364.html