科技日报9月3日报道，因斯里克医学公司利用其开发的人工智能（AI）系统来构思和设计新的药物分子结构，然后合成并在小鼠中成功测试了一种主要候选药物。该AI系统设计分子的时间仅需21天，而设计、合成和验证的总时间约为46天。这项研究发表在本周的《自然·生物技术》杂志上。

研究人员将与纤维化（疤痕）相关的蛋白DDR1设为目标靶点。为了寻找潜在的DDR1抑制剂，他们开发了一种利用生成对抗网络（GAN）和生成强化学习（RL）的AI技术来加速新药分子的设计。AI系统仅用了短短3周时间就构思和设计了3万种候选药物分子结构。经进一步筛选后，研究人员在实验室中合成了其中6种分子，并在细胞中对其中两种进行了测试。对最有希望的一种候选药物分子则在小鼠身上展开了试验，结果表明，该分子对目标蛋白具有抑制作用，并表现出“类药物”特性。从确定靶点到完成新药物分子的生物学验证，整个过程只用了46天。

人工智能助力新药研发

药品的研发一般面临着成本高、耗时长、风险大等问题。根据Tufts药物研发中心统计，每个新药研发成本大约25.58亿美元，周期大概十年，其中6-7年都是临床试验阶段，只有12%的药物可以通过临床验证。一般情况下，企业研发的十种药物仅一种能成功上市。这种高成本低成功率的投资阻碍了新药的研发，也抬高了新药研发的门槛。

当前，大数据、人工智能等正成为新药开发的重要手段，有利于加快新药品的研发速度。美国硅谷银行今年推出了对数字健康领域的投资统计，在今年上半年，对AI领域的投资已达到52.6亿美元，超过了2017年全年的投资总数，2019年全年投资总数有望超过100亿美元。通过大数据与人工智能技术的结合，可以为药物研发提供计算机辅助研究，可大大降低研发风险。在今年4月举办的“浙江大学长三角论坛”上，中国科学院院士、上海药物研究所研究员蒋华良指出生命科学、数理科学、计算机信息科学和工程学的汇聚，特别是大数据和人工智能技术的应用，将带来生命科学的第三次革命，给新药研发带来新的机遇和挑战。

近年来，众多大型药企通过并购、合作等方式将智能化引进了制药领域。2016年11月，BenevolentAI与强生达成合作，BenevolentAI技术平台利用AI技术，从海量信息中提取出能够推动药物研发的知识，提出新的可以被验证的假设，从而加速药物研发的过程。2017年7月，葛兰素史克日前宣布，与英国AI企业Exscientia达成约4300万美元的交易。Exscientia使用其AI平台，协助葛兰素史克药厂寻找高选择性的新颖候选药物。同年，阿斯利康与Berg Health签署合作协议，利用Berg的AI平台发现帕金森等神经类疾病的新靶点。

人工智能局限性

人工智能作为计算机科学技术的前沿领域，它的价值也被无限地放大，甚至还出现了取代人类工作的论调。但是凡事都是有利有弊的，虽然人工智能可以更准确地识别模式，更高效地处理大量数据，但是这些技能受到编程人对新药发现各种参数重要性判断的局限。任何技术都会产生假阳性、假阴性，如何平衡有时要依赖从业者的经验和直觉，而有些东西难以编入程序。一种工具解决不了所有的问题， 如何能将AI技术最大化的利用，还需要更多的研究和投入。

PS：第四届中国医药知识产权峰会2019(China Pharma IP Summit)将于今年10月23-25号在上海虹桥绿地铂瑞酒店召开，活动将汇集或内外500多位医药知识产权代表，共同探讨或内外医药知识产权保护、专利运营、司法审判、行政保护、专利法修改、专利链接及专利期补偿制度、药品监管注册等行业热点问题，大会三天整，涵盖中国、美国、欧洲、日印韩、新兴市场及中医药知识产权保护及走出去国际化问题。
此次活动由上海益鹏商务咨询有限公司（Shanghai YIP Events）主办，中国药学会医药知识产权专业委员会支持。作为专注在医药知识产权领域的国际性峰会，在过去三年中我们已经成功举办了三次，探讨了国内外关注的诸多热点话题，累计共有1000多位来自政府机构、行业协会、国内外医药企业知识产权管理人员、律师事务所、专利代理机构等行业人士的参与，并获得了参会嘉宾积极的反馈。伴随着中国专利法第四次修改及国内外知识产权政策变化和全球医药创新下的机遇与挑战，希望此次活动能够为国内外医药知识产权人搭建一个高质量、高参与度、高时效性的学习、交流、合作的平台。大会网站：www.pharmaip.cn